Клеточная и генная терапия в Китае

Еще десять-пятнадцать лет назад большинство методов лечения онкологических заболеваний сводилось к трем основным подходам — хирургической операции, химиотерапии и лучевой терапии. Сегодня возможности медицины значительно шире. Врачи уже используют собственные иммунные клетки пациента для борьбы с опухолью, пересаживают стволовые клетки для восстановления кроветворения и исследуют технологии редактирования генома.

Одним из мировых центров развития этих направлений стал Китай. Здесь активно развиваются клеточная терапия, генная терапия, клеточная иммунотерапия и другие инновационные методы лечения. Многие технологии уже применяются в клинической практике, а некоторые становятся доступны пациентам раньше, чем в других странах.

В этой статье мы расскажем, какие методы клеточной и генной терапии применяются в Китае сегодня, чем они отличаются друг от друга, какие технологии уже используются для лечения пациентов, а какие пока проходят клинические исследования.

Что такое клеточная терапия

При клеточной терапии для лечения используют живые клетки — собственные клетки пациента или донорские. В зависимости от заболевания они помогают восстановить кроветворение, поддержать иммунную систему или усилить ее способность бороться с опухолью.

В отличие от большинства привычных методов лечения, здесь основным действующим агентом становятся не химические вещества, а сами клетки. После специальной подготовки или обработки их вводят пациенту, чтобы они восстановили работу костного мозга или помогли иммунной системе распознать и уничтожить опухолевые клетки.

Источником клеток может быть сам пациент (аутологичная терапия) или совместимый донор (аллогенная терапия).

Чем клеточная терапия отличается от генной терапии

Генная терапия — отдельное, но тесно связанное направление. Вместо введения готовых клеток она предполагает прямое изменение генетического материала — например, с помощью технологии CRISPR (технология редактирования генома, которая позволяет вносить точные изменения в ДНК живых клеток) — чтобы исправить работу поврежденного гена или придать клеткам новые свойства.

На практике граница между этими направлениями часто размыты. Например, при создании CAR-T-клеток собственные Т-лимфоциты пациента сначала генетически модифицируют, а затем возвращают обратно в организм. Поэтому CAR-T -терапию относят одновременно и к клеточной, и к генной терапии. 

Какие методы клеточной и генной терапии применяются в Китае

Клеточная медицина объединяет сразу несколько технологий. Одни из них уже широко применяются в клинической практике, другие пока проходят клинические исследования. Ниже — основные направления, которые сегодня активно развиваются в Китае.

CAR-T-терапия

При CAR-T -терапии врачи используют собственные Т-лимфоциты пациента — клетки иммунной системы, которые в норме помогают организму бороться с инфекциями и опухолями. В лаборатории их генетически модифицируют, обучают распознавать клетки конкретной опухоли, после чего возвращают обратно в организм.

После инфузии модифицированные клетки продолжают искать и уничтожать в организме опухолевые клетки, несущие определенную молекулярную мишень. Car-t успешно применяется при лечении некоторых видах лейкозов, лимфом и множественной миеломы, а с 2026 года — и при отдельных солидных опухолях.

Сегодня CAR-T считается одним из наиболее изученных и быстро развивающихся направлений клеточной терапии в онкологии.

Подробно о показаниях, современных препаратах, эффективности лечения и возможностях прохождения CAR-T -терапии в Китае мы рассказали в отдельной статье «CAR-T -терапия в Китае».

NK-клеточная и TIL-терапия

Еще одно перспективное направление клеточной иммунотерапии связано с использованием NK-клеток и TIL-лимфоцитов.

NK-клетки (естественные киллеры) являются частью врожденной иммунной системы человека. Они способны самостоятельно распознавать и уничтожать опухолевые клетки или клетки, зараженные вирусами, без предварительной «настройки» на конкретную мишень.

При TIL-терапии используют лимфоциты, которые уже находятся внутри опухоли пациента. Их выделяют, размножают в лаборатории, а затем возвращают обратно в организм в значительно большем количестве. Метод применяется, например, при лечении меланомы.

Оба направления доступны в Китае, в том числе в партнерской медицинской группе BIOOCUS, которая специализируется на клеточной иммунотерапии.

Трансплантация стволовых клеток

Трансплантация стволовых клеток остается одним из наиболее изученных и широко применяемых методов клеточной терапии.

Ее используют для восстановления кроветворения после высокодозной химиотерапии при лейкозах, лимфомах, множественной миеломе и ряде других заболеваний крови.

Подробнее о трансплантации стволовых клеток расскажем в следующем разделе.

Генная терапия и CRISPR

Генная терапия направлена на изменение генетического материала клетки. Одним из наиболее известных инструментов такого редактирования стала технология CRISPR (метод точного редактирования генома, позволяющий вносить целенаправленные изменения в ДНК живых клеток).

В Китае это направление развивается сразу в нескольких областях. Уже сегодня генная терапия применяется при некоторых наследственных заболеваниях крови, таких как талассемия и серповидноклеточная анемия, а методы редактирования генома также изучаются в рамках клинических исследований при онкологических заболеваниях.

Трансплантация стволовых клеток в Китае

Трансплантация стволовых клеток помогает восстановить работу костного мозга после интенсивной противоопухолевой терапии. Этот метод уже много лет применяется при лечении некоторых онкологических и гематологических заболеваний, в том числе лейкозов, лимфом и множественной миеломы.

Во время высокодозной химиотерапии погибают не только опухолевые клетки, но и здоровые клетки костного мозга. Из-за этого нарушается образование новых клеток крови, возрастает риск инфекций, кровотечений и анемии.

После трансплантации стволовые клетки попадают в костный мозг, начинают делиться и постепенно восстанавливают кроветворение. Благодаря этому организм снова может вырабатывать клетки крови, необходимые для нормальной работы иммунной системы.

Сегодня в клинической практике используют два основных вида стволовых клеток.

Гемопоэтические стволовые клетки применяют при лечении лейкозов, лимфом, множественной миеломы и других заболеваний крови. Именно они способны образовывать все клетки крови — эритроциты, лейкоциты и тромбоциты, поэтому их чаще всего используют для восстановления кроветворения после высокодозной химиотерапии.

Мезенхимальные стволовые клетки помогают уменьшить воспаление, регулируют иммунный ответ и способствуют восстановлению тканей после интенсивного лечения.

Еще несколько лет назад трансплантация была возможна главным образом при наличии полностью совместимого донора. Для многих пациентов именно поиск такого донора становился самым сложным этапом лечения.

Китайским специалистам удалось значительно расширить возможности трансплантации благодаря развитию методов гаплоидентичной трансплантации. Современные протоколы подготовки пациентов и профилактики иммунных осложнений позволяют использовать в качестве донора даже частично совместимого родственника. Для многих семей это существенно увеличивает шансы на проведение трансплантации.

Китай активно развивает и лечение осложнений после трансплантации. В начале 2025 года в стране впервые была одобрена отечественная терапия на основе мезенхимальных стволовых клеток для лечения стероидорезистентной реакции «трансплантат против хозяина»¹ — одного из наиболее тяжелых осложнений трансплантации.

Технология CRISPR и генная терапия в Китае

С помощью технологии CRISPR исследователи могут целенаправленно изменять отдельные участки ДНК. Это открывает возможности для лечения заболеваний, связанных с генетическими нарушениями, а также для создания новых подходов в клеточной иммунотерапии.

Китай стал одной из первых стран, где технологии редактирования генома начали применять не только в научных лабораториях, но и в клинических исследованиях.

Сегодня несколько методов на основе CRISPR проходят II фазу клинических исследований в онкологии². Это означает, что ученые продолжают оценивать их эффективность и безопасность, прежде чем такие технологии смогут стать частью стандартной клинической практики.

Отдельное направление, которое уже вышло за рамки экспериментальной медицины, — генная терапия наследственных заболеваний крови. В Китае такие методы применяются при лечении талассемии и серповидноклеточной анемии. В том числе они доступны пациентам в медицинской группе BIOOCUS.

Новые противоопухолевые препараты, разрабатываемые в Китае

Китайские учёные разрабатывают не только клеточные и генные методы, но и новые молекулы, воздействующие на механизмы выживания опухолевых клеток. Пример — препарат S1g-10, созданный специалистами Даляньского технологического университета для лечения хронического миелоидного лейкоза.

Молекула блокирует взаимодействие белков Hsp70 и Bim, с помощью которого клетки лейкоза избегают естественной гибели, и сохраняет эффективность даже в отношении клеток, устойчивых к иматинибу — одному из основных препаратов для лечения хронического миелоидного лейкоза³.

Почему новые клеточные технологии быстро развиваются в Китае

Быстрое развитие клеточной и генной терапии в Китае стало возможным благодаря тесному сотрудничеству университетов, исследовательских лабораторий, биотехнологических компаний и крупных медицинских центров. Вместо того чтобы работать изолированно друг от друга, они объединены в единую систему, где результаты научных исследований быстрее переходят в клиническую практику.

Как правило, новые идеи рождаются в университетских научных центрах. Затем исследовательские лаборатории проверяют их эффективность и безопасность, после чего разработки передают биотехнологическим компаниям для создания новых препаратов или методов лечения. Следующий этап — клинические исследования в крупных медицинских центрах. Если технология подтверждает свою эффективность и безопасность, она проходит регистрацию и становится доступной пациентам.

Как новые клеточные технологии проходят путь от лаборатории до пациента

Когда появляются новости о новой «революционной» технологии лечения, может показаться, что она уже готова к широкому применению. На самом деле путь от научного открытия до использования в клинической практике занимает годы и проходит несколько обязательных этапов.

Сначала ученые изучают механизмы развития заболевания и определяют возможную мишень для будущего лечения. Затем новая технология проходит доклинические исследования, где оценивают ее безопасность и эффективность на клеточных моделях и животных.

После этого начинаются клинические исследования с участием пациентов. Во время I фазы оценивают безопасность метода, II фаза помогает определить его эффективность, а III фаза сравнивает новую технологию с уже существующими стандартами лечения на большой группе пациентов.

Только после успешного завершения всех этапов регуляторный орган — в Китае это NMPA (Государственное управление по контролю за лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения Китая) — может одобрить технологию для широкого применения.

Понимание этого процесса дает правильное восприятие новостей о новых разработках. Даже если технология успешно прошла первую фазу клинических исследований, это еще не означает, что она скоро станет частью повседневной медицинской практики.

Почему Китай стал одним из мировых лидеров клеточной и генной терапии

За последние два десятилетия Китай значительно увеличил инвестиции в развитие биотехнологий, научных центров и клинических исследований. По данным международного информационного агентства Reuters, около 40% всех мировых клинических исследований в онкологии сегодня проводится именно в Китае.

Этому способствуют сразу несколько факторов.

Масштабные инвестиции. Государство рассматривает биомедицину как одно из приоритетных направлений развития и последовательно поддерживает научные исследования и внедрение новых технологий.

Комплексный подход. Во многих крупных медицинских центрах клиника, научный институт и исследовательские лаборатории работают как единая система, что ускоряет переход новых разработок от исследований к лечению пациентов.

Быстрое внедрение новых технологий. Регуляторные процедуры NMPA позволяют перспективным методам быстрее проходить путь от успешных клинических исследований до практического применения.

Более доступная стоимость лечения. Во многих случаях лечение клеточными и генными технологиями в Китае обходится дешевле, чем аналогичные программы в США и странах Западной Европы, при сопоставимом уровне технологий.

Какие клеточные технологии пока остаются экспериментальными

Не все перспективные разработки уже стали частью повседневной медицинской практики. Многие технологии, о которых сегодня пишут научные журналы, проходят клинические исследования и пока не относятся к стандартным методам лечения.

Ниже приведены наиболее перспективные направления, которые активно изучаются в разных странах, включая Китай. Решение о возможности применения любой из этих технологий всегда принимается индивидуально после оценки диагноза, стадии заболевания и доступных клинических программ.

 Аллогенные («off-the-shelf») CAR-T-клетки. Готовые клетки от донора вместо индивидуального производства из клеток самого пациента — потенциально быстрее и дешевле, но пока на стадии клинических исследований.

TCR-T-терапия. Модификация другого типа рецептора Т-клеток, позволяющая распознавать мишени внутри клетки, а не только на её поверхности — расширяет потенциальный список мишеней, но метод менее зрелый, чем CAR-T.

 In vivo редактирование генома. Введение инструментов CRISPR непосредственно в организм пациента, без извлечения клеток — в отличие от применяемых сегодня подходов, где редактирование происходит в лаборатории вне тела пациента.

Органоиды. Выращенные в лаборатории миниатюрные модели тканей и органов, которые пока используются в первую очередь как исследовательский инструмент — для тестирования лекарств и изучения заболеваний, а не как метод лечения.

Будущее клеточной и генной терапии

Клеточная медицина продолжает развиваться очень быстро. Уже сегодня исследователи работают над технологиями, которые в будущем могут сделать лечение более точным, персонализированным и доступным.

Искусственный интеллект помогает быстрее создавать новые клеточные конструкции и находить молекулярные мишени для лечения. Цифровые биобанки и большие массивы медицинских данных позволяют точнее подбирать терапию с учетом генетических особенностей пациента.

Именно с этими направлениями исследователи связывают дальнейшее развитие клеточной и генной терапии, которая в будущем может стать еще более персонализированной, эффективной и доступной.

Часто задаваемые вопросы о клеточной и генной терапии

Как организовать лечение через «Лезар»

Выбор метода и клиники для лечения современными клеточными и генными технологиями требует внимательного подхода — важно учитывать не только доступность конкретной технологии, но и опыт специалистов и результаты лечения.

С 2003 года «УЦМС Лезар» помогает пациентам получить медицинскую помощь в ведущих клиниках Китая. Мы берём на себя подбор клиники и врача, получение второго мнения, перевод медицинской документации, организацию поездки, услуги медицинского переводчика и сопровождение на всех этапах лечения.

За подробной информацией обращайтесь по телефону 8 800 200 49 17 или оставляйте заявку на сайте.